2015年4月18日讯 --FDA本周（4月13日-4月17日）药品监管信息包括：1个新药、2个仿制药、5个孤儿药、3个快车道地位。其中重点为：DPP-4降糖药出现心衰风险，安进心力衰竭药物Corlanor获批，诺华全球首个Copaxone仿制药Glatopa获批，阿斯利康收获2个孤儿药，抗血小板药物cangrelor获FDA专家委员会支持。

       以下就是生物谷小编对FDA在本周的药品监管信息进行的汇总：

       1、FDA授予cabozantinib治疗晚期肾细胞癌（RCC）的快车道地位

       cabozantinib是由Exelixis公司研发的一种口服酪氨酸激酶抑制剂，通过靶向抑制MET、VEGFRs及RET信号通路杀死肿瘤细胞，减少转移并抑制血管生成。FDA授予cabozantinib快车道地位，作为一种二线治疗药物，用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）。目前，cabozantinib正处于III期METEOR研究，用于治疗既往已接受另一种VEGF激酶抑制剂治疗的晚期RCC患者，该研究的终点包括：无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）。

       2、FDA质疑DPP-4抑制剂类降糖药心血管风险

       FDA审查阿斯利康糖尿病药物Onglyza（saxagliptin，沙格列汀）大型心血管预后研究SAVOR，发现该药存在心脏衰竭风险且全因死亡率升高，对药物安全性提出强烈质疑。数据显示，Onglyza治疗组因心脏衰竭住院风险升高27%。本周二，FDA专家委员会召开会议，讨论Onglyza及武田降糖药Nesina（alogliptin，阿格列汀）长期安全数据，该委员会认为，Onglyza和Nesina都没有增加心血管死亡、中风或心脏发作的风险，但Onglyza与统计学显著升高的心脏衰竭风险相关，Nesina也表现出升高的心脏衰竭风险，但未达到统计学显著性。该委员会认为，心脏衰竭可能是所有DPP-4抑制剂类降糖药共有的风险，因此建议对这2个药物处方标签添加心脏衰竭风险信息。不过，专家委员会没有建议限制Onglyza或Nesina的处方。

      另外，默沙东降糖药Januvia（sitagliptin，西他列汀）大型心血管预后研究数据将在6月份获得，心脏衰竭是该研究的评估目标之一。届时FDA将对研究数据进行全面审查，如果数据明确显示Januvia与心脏衰竭风险相关，那么FDA很可能要求市场上所有DPP-4抑制剂类降糖药修改药品标签。（相关阅读：地震！FDA专家委员会要求DPP-4降糖药更新安全信息，纳入心脏衰竭风险）

      3、FDA授予单抗pritumumab治疗脑肿瘤的孤儿药地位

      pritumumab由Nascent Biotech研发，是一种单抗药物，开发用于治疗脑肿瘤。在早期非临床研究中，pritumumab疗效数据与在日本患者中开展的研究结果相似。Nascnet公司期望，针对美国人口略微修改pritumumab剂量，使该药对美国患者更有效。

      4、FDA授予ADS-5102孤儿药地位

      ADS-5102由Adamas公司研发，目前正处于数个III期临床，用于治疗帕金森病相关左旋多巴诱发异动症（LID），目前该领域尚无FDA批准的治疗选择。

      5、FDA授予Actimmune治疗Friedreich共济失调的快车道地位

      Actimmune（干扰素γ-1b）由Horizon公司研发，用于治疗Friedreich共济失调（FA），这是一种神经肌肉疾病，目前无治疗选择。之前，FDA已授予Actimmune治疗FA的孤儿药地位。该公司在2月份提交了实验性新药申请（IND），并计划与Friedreich共济失调研究联盟（FARA）发起一项III期临床。目前，Actimmune已获批2个适应症，治疗与慢性肉芽肿病（CGD）和恶性骨质疏松相关的感染。

      6、FDA授予bardoxolone methyl治疗肺动脉高压（PAH）的孤儿药地位

      bardoxolone methyl由Reata制药公司研发，是一种抗氧化炎症调节因子，具有超强的抗氧化和抗炎活性。目前，该药处于II期LARIAT剂量范围研究，调查治疗肺动脉高压（PAH）的安全性、耐受性和疗效。

       7、FDA授予Gencaro治疗心房颤动（AF）的快车道地位

       Gencaro（bucindolol，布新洛尔）由ARCA Biopharma研发，是一种β受体阻滞剂及温和的血管扩张剂，正开发用于左室射血分数下降的心力衰竭（HFREF）患者，预防和治疗心房颤动（AF）。目前，一项名为GENETIC-AF的IIb/III期临床研究正在开展，共招募了200例心房颤动患者。该研究预计到2016年底完成。

      8、FDA专家委员会支持批准抗血小板药物cangrelor

      Cangrelor（坎格雷洛）由Medicines公司研发，是一种注射用抗血小板药物，用于需要接受血管支架植入手术的冠状动脉疾病患者预防血液凝块，该药旨在防止支架植入后患者出现中风。Cangrelor是一种短效血小板P2Y12抑制剂，半衰期仅3-5分钟，在停止输注后1小时内血小板功能可恢复正常。

      9、FDA批准Suprax（头孢克肟口服混悬液）仿制药

      该款头孢克肟口服混悬液由印度仿制药商阿拉宾度（Aurobindo）生产，是印度鲁宾（Lupin）品牌药Suprax口服混悬液（100mg/5ml）的仿制药，用于成人和儿科（6个月及以上）患者，治疗与尿路感染、单纯性淋病、扁桃体炎、慢性支气管炎相关病原物导致的感染。

       10、FDA授予tremelimumab治疗恶性间皮瘤的孤儿药地位

      tremelimumab由阿斯利康研发，是一种抗细胞毒性T淋巴细胞抗原4（CTLA-4）全人源化单克隆抗体，能够阻断帮助肿瘤逃避免疫检查的信号通路。tremelimumab通过结合表达于活化的T淋巴细胞表面的CTLA-4蛋白，刺激机体免疫系统对肿瘤细胞发起攻击。目前，tremelimumab正处于临床开发，用于多种肿瘤的治疗，包括：tremelimumab作为单药疗法治疗恶性间皮瘤；tremelimumab联合MEDI4736（抗PD-1）治疗肺癌和头颈癌；tremelimumab联合易瑞沙（Iressa）治疗EGFR突变肺癌；tremelimumab联合MEDI6469治疗实体瘤。

      11、FDA授予selumetinib治疗葡萄膜黑色素瘤的孤儿药地位

      selumetinib由阿斯利康研发，是一种口服强效选择性MEK抑制剂，能够抑制肿瘤细胞中的MEK通路，从而阻止肿瘤生长。目前，阿斯利康正在调查selumetinib治疗多种肿瘤，包括：selumetinib联合化疗一线治疗转移性葡萄膜黑色素瘤；selumetinib治疗KRAS突变阳性肺癌和甲状腺癌；selumetinib治疗I型神经纤维瘤病；selumetinib联合AZD9291（T790M定向EGFR抑制剂）及MEDI4736（抗PD-1）治疗肺癌。

      12、FDA批准安进心衰药物Corlanor

      Corlanor（ivabradine，伊伐布雷定）是由安进研发的一种口服药物，用于减少心衰恶化导致的住院。该药获批的适应人群为左心室收缩功能不好所致的长期/慢性心力衰竭患者，尤其适用于心力衰竭状况稳定、正常心率70次/分且正在服用最大可耐受剂量β受体阻滞剂的患者。

      心力衰竭是成年人死亡和残疾的主要原因，Corlanor通过降低心率发挥疗效，是全球首个以降低心衰患者心跳速率和住院率的新型心脏病药物。

      13、FDA受理梯瓦盐酸苯达莫司汀输液的新药申请（NDA）

      该款盐酸苯达莫司汀输液由梯瓦（Teva）和Eagle公司研发，适用于既往治疗后病情进展的慢性淋巴细胞白血病（CLL）和惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤（iB-NHL）患者的快速输液。在临床试验中，该药物以50ml小体积成功在10分钟内完成输液。

       14、FDA批准诺华全球首个Copaxone仿制药Glatopa

       Glatopa由诺华仿制药单元山德士（Sandoz）和Momenta制药公司研发，是梯瓦（Teva）品牌药Copaxone（醋酸格拉替雷注射剂，20mg/ml）的仿制药。Glatopa也是FDA批准的全球首个Copaxone仿制药。Copaxone是全球最畅销的多发性硬化症（MS）药物，2014年的全球销售额高达42.4亿美元，该药美国专利将于2015年9月到期。

       Glatopa适用于复发型多发性硬化症（RMM）患者的治疗，也适用于经历过首次临床发作且核磁共振成像（MRI）所示特征表现与MS相符的患者。

                                                                                                  （来源：生物谷）