所有支持使用RWE的人都觉得很好。

你会这样想，医疗器械每天都在现实生活中使用，难道就不应该在现实世界中对其进行测试吗？但是FDA直到今天都还没有这种想法。

按照FDA具有预先定下协议的规定，测试必须在临床实验的监督下进行。大多数人想到临床研究时，认为只是对药物进行架构化随机临床研究。然而他们并不知道一些具有高风险医疗器械的应用也需要进行临床研究。当确定是否与真实世界相关时，人们应该考虑到医疗器械是在生理上起作用，而药物是在化学性或生物性上起作用。因此，医疗器械应该由使用医疗器械进行验证过程的终端用户或临床专业人员来测试。部分医疗器械是低风险的、操作也简单；但其他的使用相当复杂、风险也高，需要专业知识或按详细说明使用。正是这些高风险设备需要进行FDA批准的临床类型测试。

另一个需要RWE的数据的原因是医疗设备的发明，所以在原型设计过程中应进行人为因素/用户误用测试，以确保设备在完整的医疗器械制造和生产之前不需要进一步的改进。医疗设备制造商可以放心，在医疗设备的开发过程中，可以进行各种迭代更新，如果特定程序被跟踪，那么在不断进行的测试并记录在设计历史文件中，以确保使用的产品是安全有效的。按理来说一旦进入后市场/后期生产阶段，或者更通俗地说，在现实世界使用——我们就还有更多有待研究的问题。

FDA也逐渐认识到在理解和规范医疗设备上的价值，并且发布了指导草案——《使用RWE帮助管理决策的医疗设备》。2016.2的指导草案还规定，为了更好的理解应用于临床护理设备的风险，并减少通知FDA批准前的时间间隙和证据生成成本，建立国家的评价体系，利用RWD更迅速地识别安全问题。

RWD是从传统临床试验之外的来源收集的实验，这些来源可能包括大量的简单实验，实际的临时实验，前瞻性或回顾性研究，数据库研究，病例报告，行政医疗索赔，电子健康记录等。数据作为公共卫生调查或者常规的公共卫生监测的一部分，并登记（例如，设备、程序、或疾病登记）。这些数据通常来自医疗服务中使用的电子设备、医疗设备中包含的数据，或在护理过程中护理病人的经历，也包括在家庭使用的过程中。

直接来自指导的定义：RWE来自RWD元素聚集和分析的证据。

综上所述，RWE是来自真实世界的数据源，但是，RWE不仅仅需要通过对已有的真实世界数据的回顾性分析来生成数据。“越来越多的临床试验正不断在日常生活中进行，这提高了结果的普遍性，并减少了与单独研究基础设施相关的低效率。”FDA强调“指导不应被解释传达为FDA改变用于监管决策的证据标准”，但是随着更多转移到“真实世界”的临床研究和一个国家的评价体系实施上述计划，FDA正慢慢开始在监管决策中使用RWE。

一、现实世界对设备开发的影响
由于在某些情况下，考虑到医疗器械创新的现实性和复杂性，以及整个装置发展的生命周期，传统的临床试验是不切实际的，FDA开始有使用RWE的想法。实际上，RWE的数据或许可以在某些情况下提供相似的信息，甚至可能通过传统的临床实验收集到优良的信息。然而，因为不是所有的RWD的收集和维护方式都提供足够的可靠性，对于有具体的监管目的的RWE的使用，只会根据数据需要及监管行动的质量水平要求来考虑。他们通常关注公共安全，并且谨慎为上，从FDA的底线出发，如果一个赞助商考虑的是RWE满足数据要求支持FDA的监管决定使用，该赞助商应与FDA通过预先提交确定这是否会是在目前的监管标准下所允许的。

二、RWE的应用及实例
1、FDA的RWE可能被用于在整个产品周期中不同点的医疗设备的了解的指南引用，包括但不仅限于：
●    在一项前瞻性临床研究中产生的假说
●    由于历史控制，在贝叶斯实验之前，或者作为分层模型或混合数据合成中的一种数据源
●    在存在一个注册表或其他系统数据收集机制环境中，RWD可以作为一个并发控制组，或作为一种收集与临床研究相关的         数据机制，以支持设备批准或清除。
●    在某些实际使用的设备是在一个更广泛的患者人群或者更广泛的比设备标签中所描述的情况下，可以使用现有的系统收集       RWD扩大标签，包括额外的使用或更新标签内容的安全性和有效性。
●    在美国已经被批准或清除之后，为了公共卫生监测力度，RWD被用来了解医疗设备的效益和风险。
●    在《企业法》第522条所规定的设备核准或上市后的监督研究中进行事后批准 研究。

2、FDA还提供了“广义”的例子在RWE已经应用于管理决策为他人做同样的道路的指导上。
★  扩大使用标志
★  上市后监测研究
★  批准后的设备监督作为批准的条件
★  对照组
★  补充资料
★  客观业绩标准和业绩目标

三、使用RWD / RWE的障碍
就监管而言，类似于其他新的和新颖的方法，在RWD/RWE被批准用于一般用途之前，将会有一些障碍需要克服。FDA必须考虑到所有方面，同时要有限考虑公众和病人的安全。这就是为什么他们要花时间和发布指导，请求来自行业和利益相关者的反馈，目前正在讨论的一些值得注意的障碍：

1、RWD的可靠性跟相关性
FDA很清楚这些问题，他们在知道草案中深入讨论了这些问题。对于RWD的相关性作为一个障碍，一个可以从逻辑上腿短大多数先手数据元素被建议用作RWD的非监管目的主要是输入各自的系统（例如，质量保证和质量改进在临床护理中注册表）。因此，FDA必须评估现有的RWD源中包含的单个数据元素是否足够，是否符合监管目的，不仅是对单个设备的审查，而且也是RWE更大的规模目的的一部分。同样，FDA讲评估数据和数据来源的可靠性，目前“没有系统地描述、聚合和分析，以使其能够依赖于通知监管决策。”FDA考虑评估RWD可靠性的主要因素包括，如何收集数据，收集的数据是否完整、准确性和充分性，以及数据收集和分析过程中的人员和过程是否提供了足够的保证，是偏差最小化，数据质量和完整性是充分的。

2、技术
当前景观不同的软件，不同的知道方针等等，各自的数据源，肯定有地方方面可以做出改进“RWE和基础设施的发展需要高效和可伸缩的一代”，并且它总是有利于业内专家寻求反馈。如果我们想在未来看到批准使用RWE，我们需要考虑如何实现、验证和维护捕获数据的更大图景。利益相关者社区的既得利益者应该团结起来，建立一个强有力的证据生成系统，提供必要的基础设施和证据，以满足这些需求，以满足FDA对可靠和相关数据的要求。

3、病人隐私
在临床研究中，病人的隐私被控制在研究范围内。当我们在一个更大的范围内实现可能的RWE时，可能会有更多的风险会暴露病人的隐私。这显然是需要彻底调查的一个考虑因素。

4、法律和监管的挑战
正如我们所有人都知道的那样，监管的改变不会在一夜之间发生。将会有许多会议讨论上面的障碍，然后在草案成为最终指导之前，正如资源推测的那样，除了与数据捕获和集成相关的技术障碍之外，在将这些真实的数据来源与更传统的结构化临床数据集进行常规集成之前，还必须解决一些法律和监管方面的挑战。
四、你的医疗设备已经为RWE做好准备了吗？
医疗设备的最新技术给病人和医护人员的指尖带来了实时数据。可穿戴设备、植入物和家庭健康监测设备现在已经具备了互联网连接功能。一些医疗器械产品公司提供了一个基于云的平台，可以无线传输、存储和显示临床数据。这个平台产生了大量的临床数据，“这是真实世界数据的一部分……”在许多方面帮助医疗行业。

经过验证的过程医疗设备(PPMD)拥有24年开发和制造复杂医疗设备的经验。如今，大多数PPMD客户都要求他们的新医疗设备配备互联网连接，以管理收集操作效率、病人数据和诊断报告的数据库。以下是PPMD所建立的一些设备，可以在未来为RWD / RWE提供的好处:
1、活性植入式药物传递装置:这些医疗器械有双向连接来收集药物剂量和种植体性能。可以收集关于剂量水平和相关病人疼痛缓解的大数据。

2、为糖尿病足部神经病变提供诊断的家用设备:该医疗设备使用一种实时专有的无线数据采集系统，该系统可以整理数据，以防止足部溃疡。

3、一种针对下肢截肢退伍军人的临床设备:该设备具有实时连接，可以测量病人安装假肢的步态。这些测量方法可以更好地适应和相应的物理治疗程序，这可以减少不合适的假体产生的并发症。

上面提到的复杂的医疗设备只是一些经过验证的医疗设备可以提供的先进的、前瞻性的设备的例子。总的来说，PPMD将软件和健壮的电子产品集成到他们的许多客户的设备中，这样真实世界的数据就可以为长期的利益而收集。

五、展望未来
虽然FDA的反馈要求已经关闭了，但我们仍然需要对未来进行思考，尤其是对更有流线的数据收集，以及它如何对我们个人和集体的影响。通过坚持监管环境的变化(例如UDI)，并实现小规模的步骤，以更系统的数据，将使我们离大规模使用更近一步。这些变化对病人和公众都是有益的。最终，做出监管决定所必需的证据与指导个人病人临床决策的证据重叠。为了更大的利益，让数据更系统化是有道理的。如果您有关于开发RWD的新源代码的想法，或者如何在您的设备应用程序中使用它，建议与FDA协商，以确保在开发的初始阶段中处理相关性和可靠性。 Michael Kanis是负责处理医疗设备的国家销售工程经理。他持有巴布森学院(Babson College)的营销和创业研究学士学位。在迈克负责公司的所有营销和销售工作。

Jodi Hutchins,RAC,CQA，是一名管理事务方面的专家，并在坦帕南佛罗里达大学获得化学学士学位。

 

来源：provenprocess